Gen terapisi nedir

Genetik terimi olarak gen terapisi: Virüsler kullanılarak hücrelerdeki genlerin bozuk olanları sağlam olanları ile yer değiştirebilir. Bu tekniğe gen terapisi denir. Gen terapisi sayesinde kalıtsal hastalıkların olumsuz etkileri ortadan kaldırılabilir. Böylece genetik hastalıklara sahip insanlar sağlıklı yaşayabilirler.

Biyoloji terimi olarak gen terapisi: Kalıtsal olarak aktarılan ya da sonradan kazanılmış hastalıkları tedavi etmek amacıyla genlerin veya küçük DNA ve RNA moleküllerinin insan hücrelerine, organ ve dokularına transfer edilmesi.

Gen tedavisi/terapisi/sağaltımı, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır. Hastaya aktarılan yeni DNA, genellikle hastalığa yol açan mutasyonun etkilerini düzeltme işlevine sahip genler içerir.

• Gen terapisi, hastalığın tedavisinde veya önlenmesinde DNA bölümlerinin (genellikle genlerin) kullanılmasıdır.
• DNA, hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin etkisini düzeltmek için dikkatle seçilir.
• Bu teknik ilk kez 1972'de geliştirilmiş ancak şu ana kadar insan hastalıklarının tedavisinde sınırlı bir başarı elde etmiştir.
• Gen terapisi, kas distrofisi ve kistik fibroz gibi bazı genetik hastalıklar için umut verici bir tedavi seçeneği olabilir.
• Somatik gen terapisi: DNA bölümünün, sperm veya yumurta üretmeyen vücudun herhangi bir hücresine aktarılması. Gen tedavisinin etkileri hastanın çocuklarına geçmeyecek.
• Tedavi edilen hücre tiplerine bağlı olarak iki farklı gen terapisi türü vardır:
• Germline gen terapisi: DNA bölümünün yumurta veya sperm üreten hücrelere aktarılması. Gen terapisinin etkileri hastanın çocuklarına ve sonraki kuşaklara aktarılır.